Il dr. Pasquale Cacciatore: “Le strategie utilizzate dai ricercatori per definire il rapporto fra costo ed efficacia del sistema non sono ancora standardizzate, né sistematiche”
Roma – Condurre una valutazione economica vuol dire esaminare il profilo di costo-efficacia di interventi sanitari (tra cui rientrano a pieno titolo gli screening neonatali). In molti Paesi (ma anche a livelli sub-nazionali), queste analisi hanno un ruolo importante per guidare i decisori politici su scelte di allocazione delle risorse in ambito sanitario (nel caso specifico, quali screening finanziare o rimborsare e quali no). L’obiettivo è investire in tecnologie che massimizzino i risultati di salute al costo minore, tanto più in un contesto di risorse limitate e di domanda in continua crescita.
GLI “SCOGLI METODOLOGICI”
Il problema delle valutazioni economiche sugli screening neonatali è che queste, a differenza di altre “tecnologie sanitarie” (farmaci, dispositivi chirurgici e così via), presentano problemi metodologici strettamente legati sia alle caratteristiche di questi interventi che alla popolazione (neonati). Questi problemi rendono complessa l’equazione costi/benefici, che è alla fine il risultato di una valutazione economica. Ad esempio, come considerare tutte le conseguenze degli screening neonatali, se i dati di lungo termine sono spesso assenti? Quali costi esaminare, oltre ai costi diretti dello screening? Si pensi ai costi (o ai risparmi) sul lungo termine per i pazienti, le famiglie e la società determinati da un programma di screening, fino ad arrivare ai cosiddetti costi “emozionali” per i familiari in caso di un falso positivo (o in caso di positività ad un test per condizioni che non sono curabili). Infine, come valutare gli outcome di salute per i neonati? Come quantificare la qualità di vita di un neonato, elemento imprescindibile per valutazioni economiche del tipo costo-utilità?
Nonostante queste problematiche metodologiche, avere a disposizione valutazioni economiche di qualità è fondamentale, perché – come per tanti altri ambiti di applicazione in sanità – disporre di buoni dati vuol dire poter prendere buone decisioni, e buone decisioni sui programmi di screening hanno potenzialmente la capacità di migliorare la qualità di vita di intere coorti di neonati e delle loro famiglie. L’obiettivo di una recente ricerca, pubblicata sull’International Journal of Neonatal Screening, era proprio quello di analizzare lo “stato dell’arte” delle valutazioni economiche degli screening neonatali prodotte nell’ultimo decennio, valutarne la qualità e analizzare gli approcci più comuni adottati dai ricercatori per superare gli “scogli metodologici” descritti. Primo autore dello studio, condotto con un gruppo di colleghi olandesi, è il dr. Pasquale Cacciatore: medico specializzato in Igiene e medicina preventiva presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, ha poi conseguito una seconda laurea in Economia e politica sanitaria presso l’Erasmus University di Rotterdam.
LA QUALITÀ DELLE VALUTAZIONI ECONOMICHE
“Una guida metodologica robusta e condivisa per condurre valutazioni economiche di screening neonatali è ancora assente nella letteratura scientifica. Tuttavia, il punto di partenza del nostro lavoro è stato un articolo di una decina di anni fa, pubblicato da un team tedesco (Langer et al, 2012), che ha messo insieme alcune linee guida specificamente progettate per valutare la qualità metodologica di questo tipo di valutazioni economiche”, ha spiegato Cacciatore.
“Quello che abbiamo fatto in prima battuta è stato individuare tutte le valutazioni economiche di questi screening pubblicate negli ultimi dieci anni in italiano, inglese e olandese (per motivi di praticità linguistica). Dopodiché, le linee guida di Langer e colleghi sono state utilizzate per valutare la qualità di questi studi, assegnando un punteggio positivo ad ogni elemento e sottoelemento delle linee guida che fosse adeguatamente rappresentato. In ultima analisi, attraverso un processo di analisi tematica (un comune metodo di analisi nella ricerca qualitativa), abbiamo individuato le aree più ostiche per i ricercatori nel condurre questo tipo di valutazioni e categorizzato i risultati in alcuni temi comuni”.
LE DOMANDE CHE METTONO IN DIFFICOLTÀ I RICERCATORI
Come prevedibile sin dall’inizio, lo studio ha dimostrato – ancora una volta – che la qualità metodologica delle valutazioni economiche degli screening neonatali è decisamente eterogenea. L’analisi di 35 articoli (10 provenienti solo dal Nord America, e nessun articolo italiano) ha infatti dimostrato che nessuno studio descriveva correttamente tutti gli elementi descritti dalle linee guida (assunte a framework ideale), con alcune aree decisamente sottorappresentate. “Tra queste ultime, sono risaltati gli elementi associati alla presentazione dei risultati (soprattutto per l’assente descrizione dei trend di costo e di outcome sanitari una volta traslato lo screening neonatale alla popolazione generale) e alla sezione di discussione (dal momento che le valutazioni economiche considerate non descrivevano mai in modo chiaro come generalizzare i risultati e spesso non consideravano aspetti etici e di trasferibilità, fondamentali soprattutto per screening di determinate condizioni)”, prosegue il dr. Cacciatore.
L’analisi qualitativa ha rafforzato questa immagine di incertezza e di diversità, sottolineando le problematiche già descritte in letteratura. Analizzando nel dettaglio il modo in cui queste valutazioni economiche sono state condotte, gli autori dello studio hanno infatti notato che i ricercatori avevano particolare difficoltà nel rispondere ad alcune domande:
– Quali risultati in termini di salute includere nello studio, soprattutto quando pochi dati sono disponibili sullo screening in questione? Come superare l’impasse della valutazione della qualità per questa peculiare ed estremamente giovane categoria di persone e come poter adottare questa misura di outcome negli studi?
– Quali strategie utilizzare per stimare i costi associati ad alcuni specifici screening neonatali? Che valore dare a quel “costo emozionale” associato a diagnosi di (falsa) positività, o che prezzo ha la scelta di cambiare le scelte riproduttive dopo una diagnosi di positività in un neonato?
– Che orizzonte temporale considerare per valutare costi e benefici di uno screening? L’ideale sarebbe infatti quasi sempre un orizzonte “a vita” (dal test alla morte), ma i costi e la praticità di raccolta di dati lo rendono una soluzione decisamente non praticabile.
– Che tipo di modelli matematici adoperare per mettere insieme più fonti e dati relativi a uno screening ed ottenere un valore di costo/beneficio quanto più preciso possibile?
GLI SPUNTI PER IL FUTURO
“In definitiva, questa ricerca ha evidenziato le problematicità che contraddistinguono ancora oggi tutti gli studi mirati a definire la costo-efficacia degli screening neonatali, e ha dimostrato che le strategie e gli espedienti utilizzati dai ricercatori per affrontare alcuni di questi problemi mancano ancora di una standardizzazione e sistematicità (questo potrebbe essere un ottimo spunto di ricerca futura). I risultati di questa scoping review possono rappresentare inoltre il punto di partenza di progetti futuri in ambito di economia sanitaria degli screening neonatali, che ispirino lo sviluppo di uno strumento di qualità della vita salute-correlata specifico per i neonati, discutano di quali misure di outcome utilizzare quando la condizione oggetto di screening non è trattabile, e forniscano un modello trasparente per una definizione degli input di costo da includere nell’analisi”, sottolinea il dr. Cacciatore.
“In aggiunta – e questa è forse la speranza più grande – i risultati di questo studio possono essere utili per sviluppare una guida metodologica alle valutazioni economiche degli screening neonatali, che oggi ancora manca, così da aumentarne la trasparenza e la trasferibilità”, conclude il ricercatore. “Questo soprattutto alla luce delle tendenze di collaborazione internazionale in ambito di economia sanitaria, principalmente a livello europeo, e al grande potenziale di poter utilizzare risultati di costo-efficacia di alta qualità per ispirare le decisioni politiche e garantire un accesso equo e tempestivo ai programmi di screening neonatale”.
